La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el viernes el primer tratamiento para la causa más común de enanismo. Un medicamento que ha demostrado aumentar la estatura de los niños pero que ha polarizado entre los adultos de baja estatura.
El tratamiento es una inyección diaria para niños con acondroplasia
El tratamiento, desarrollado por BioMarin Pharmaceutical, es una inyección diaria para niños con acondroplasia. Un trastorno genético poco común que provoca enanismo y puede provocar complicaciones médicas graves.
En un ensayo clínico fundamental, los pacientes que recibieron el medicamento, llamado Voxzogo, crecieron 1,6 centímetros más en el transcurso de un año que los que recibieron placebo. Eso significa que es probable que los pacientes que toman Voxzogo durante la infancia alcancen alturas similares a las de sus compañeros que no tienen acondroplasia, según BioMarin.
“Es la diferencia entre poder conducir un automóvil o no, alcanzar cosas en los armarios, poder cuidar su higiene”. Dijo Jean-Jacques Bienaimé, CEO de BioMarin. “Haría una gran diferencia para esos pacientes. No hay duda al respecto”.
El medicamento estará disponible para los pacientes estadounidenses en diciembre
BioMarin no reveló de inmediato el precio del tratamiento, desarrollado bajo el nombre genérico vosoritide. En Europa, donde el medicamento obtuvo la aprobación a principios de este año, tiene un precio de lista de alrededor de 300.000 dólares al año. En EE. UU., La población de pacientes elegibles es de unas 3.000 personas, y los analistas de Wall Street esperan que Voxzogo genere aproximadamente 1.000 millones de dólares al año en su pico comercial. El medicamento estará disponible para los pacientes estadounidenses en diciembre, dijo la compañía.
BioMarin aún no tiene datos sobre si Voxzogo puede prevenir la pérdida de audición, la apnea del sueño y los problemas esqueléticos potencialmente mortales que pueden resultar de la acondroplasia, complicaciones que tardan años en desarrollarse.
Para algunos, el enfoque de la compañía en la altura, y la voluntad de la FDA de aprobar medicamentos en función de su capacidad para hacer que los pacientes sean más altos, amenaza con socavar años de defensa sin ofrecer un beneficio garantizado.
ENANISMO EN MÉXICO
La Asociación GENTE PEQUEÑA A.C., señala que actualmente se reconocen más de 200 diferentes tipos de enanismo. Clasificados de acuerdo con fenotipo y, en un cada vez más importante número de casos, con defectos de genes y/o de sus proteínas.
Cada tipo de enanismo presenta problemas y necesidades diferentes, siendo la falta de movilidad uno de los principales problemas. Aunado a otros de salud que se presentan y que son adherentes a su condición.
El tipo de enanismo más común es la acondroplasia, señala la Asociación, que es un desorden hereditario de carácter congénito. El cual, pertenece al grupo de enfermedades raras, denominadas condrodistrofias o anomalías en la osificación de los cartílagos y osteocondrodisplasias. Produciendo un crecimiento desarmónico del cuerpo (brazos y piernas muy cortos en relación con el tronco). Observándose una recurrencia entre 1/15.000 a 1/40.000 nacidos vivos.
Cabe señalar que si uno de los padres padece acondroplasia, el hijo tiene un 50 por ciento de probabilidades de padecer la enfermedad. Si ambos padres la padecen, las probabilidades aumentan hasta un 75 por ciento.
Asimismo, la presencia de anomalías neurológicas puede conducir a la persona con enanismo a diferentes grados de discapacidad:
- De la conducta (hidrocefalia).
- Comunicación (sordera, hidrocefalia).
- Cuidado personal (estenosis de canal lumbar).
- Locomoción (estenosis de agujero magno y de canal lumbar).
- Destreza (hidrocefalia).
En nuestro país podrían vivir alrededor de 11,000 personas con los padecimientos anteriores
Según estimados, en nuestro país podrían vivir alrededor de 11,000 personas con los padecimientos anteriores. Los cuales, se enfrentan cotidianamente a las barreras que les imponen su entorno social, lo cual les impide su inclusión plena y efectiva, en igualdad de condiciones con los demás.
Muchas personas que viven con la “acondroplasia” no piensan que sea una discapacidad por su estilo de vida autosuficiente. Pero su condición los limita de muchas actividades en la vida diaria implicando que deben de hacer las cosas de forma diferente.
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