Krystal Biotech, la firma biofarmacéutica que crea terapias basadas en genes para enfermedades raras. Anunció resultados positivos de su ensayo de fase III en curso sobre un posible tratamiento para la epidermólisis bullosa distrófica (EB distrófica).
Es el primer gen tópico, no invasivo y redosificable que está actualmente en desarrollo para enfermedades raras
Los resultados de su ensayo GEM-3 en beremagene geperpavec (B-VEC), también conocido como VYJUVEK. Demostraron significación estadística en su capacidad para promover la cicatrización completa de heridas en seis meses en comparación con un placebo. VYJUVEK es, según se informa, el primer gen tópico, no invasivo y redosificable que está actualmente en desarrollo para enfermedades raras.
También se dice que es el único enfoque basado en genes para tratar la EB distrófica.
El ensayo GEM-3 es un estudio intrapaciente, aleatorizado, doble ciego, que evalúa la seguridad y eficacia del fármaco. Para la prueba, se inscribieron 31 pacientes de entre un año y 44 años en tres sitios. En cada paciente, algunas heridas recibieron VYJUVEK por vía tópica, mientras que otras recibieron un placebo. Las heridas se dosificaron una vez a la semana y se observaron hasta que cerraron.
Al final de los seis meses, las heridas se evaluaron para determinar el resultado primario de cicatrización completa de la herida. Mientras que los criterios de valoración secundarios fueron la cicatrización completa de la herida a los tres meses y el cambio medio en la gravedad del dolor. Medido por un FLACC-R (cara, piernas, actividad, llanto, consolabilidad) escala o escala analógica visual (EVA).
VYJUVEK funciona mediante la entrega de dos copias del gen COL7A1
VYJUVEK funciona mediante la entrega de dos copias del gen COL7A1 cuando entra en contacto con heridas DEB, operando a nivel molecular. A diferencia del estándar de atención actual. Si continúan los resultados positivos, podría ser el primer fármaco tópico que pueda abordar la raíz de la enfermedad en sí.
Al momento de escribir este artículo, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgaron a VYJUVEK una designación de medicamento huérfano para DEB. También tiene una designación de vía rápida y una designación pediátrica poco común de la FDA.
“Con estos resultados en la mano, esperamos avanzar en las discusiones con las autoridades reguladoras y trabajaremos rápidamente para llevar este posible primer tratamiento a los pacientes con EB distrófica y sus familias que lo necesitan desesperadamente. La epidermólisis bullosa distrófica se conoce como ‘ la peor enfermedad de la que nunca ha oído hablar ‘debido a la realidad increíblemente devastadora que enfrentan los pacientes con esta condición genética, y estamos encantados de anunciar los resultados positivos de nuestro ensayo fundamental GEM-3 de VYJUVEK “, dijo Suma Krishnan, fundadora y director de operaciones de Krystal, en un comunicado.
El último resultado es la base del plan de Krystal de presentar una Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) ante la FDA en los primeros seis meses de 2022.
Luego, enviará una solicitud de autorización de comercialización (MAA) en Europa después de que esto se haga. Krystal también está considerando llevar a VYJUVEK a Japón, entre otros países.
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