Los pacientes con miastenia gravis generalizada en México ahora cuentan con una nueva opción farmacológica a su alcance. Después de una extensa revisión la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) autorizó una terapia que consiste en un anticuerpo monoclonal humano bloqueador de FcRn.
Esta autorización ofrece una opción de tratamiento dentro de una clase comprobada, con potencial para el manejo de la enfermedad en una población más amplia de personas que viven con el padecimiento (adultos y adolescentes de 12 años o más que son positivos a anticuerpos contra el anti-receptor de acetilcolina [AChR], anti-tirosina quinasa muscular específica [MuSK] o proteína 4 relacionada con el receptor de lipoproteína de baja densidad [LRP4]).
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COFEPRIS ofrece una nueva opción de tratamiento a las personas con miastenia gravis generalizada
Desde su creación en el 2001, la COFEPRIS es el máximo órgano regulador y de fiscalización sanitaria en México. Dentro de sus múltiples actividades es la autoridad encargada de revisar todos los medicamentos antes de que se puedan comercializar o utilizar en el país. Para obtener el permiso cada uno debe demostrar que sus beneficios son mayores a sus posibles riesgos.
“Esta aprobación atiende una necesidad urgente no cubierta en la miastenia gravis generalizada, al ofrecer a los pacientes una nueva opción para lograr mayor estabilidad, independencia y calidad de vida. Sabemos que las personas que viven con esta enfermedad se enfrentan a síntomas fluctuantes que no sólo complican el proceso de diagnóstico y derivan en un control subóptimo de la enfermedad, sino que también afectan gravemente su calidad de vida, generando un estado constante de incertidumbre con un impacto emocional, social y económico significativo”, señaló el Dr. Edwin Steven Vargas, Neurólogo Especialista en Enfermedades Neuromusculares.
¿Qué es la miastenia gravis generalizada?
La miastenia gravis generalizada es una enfermedad crónica y debilitante mediada por autoanticuerpos, en la que persisten importantes necesidades médicas no cubiertas debido a la necesidad de terapias adicionales eficaces, con perfiles de seguridad establecidos y que permitan un control sostenido de la enfermedad.
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Síntomas principales
La característica distintiva de la miastenia gravis generalizada es que la debilidad empeora con la actividad física o el uso repetido del músculo y mejora con el descanso.
- Músculos faciales y oculares: Caída de uno o ambos párpados (ptosis) y visión doble (diplopía).
- Músculos bulbares: Dificultad para hablar o voz nasal (disartria), problemas para masticar y dificultad para tragar (disfagia), con riesgo de atragantamiento.
- Músculos de las extremidades y el cuello: Debilidad en brazos y piernas y fatiga en el cuello para sostener la cabeza.
- Músculos respiratorios: Dificultad para respirar. Cuando los músculos respiratorios se debilitan gravemente, se produce una crisis miasténica, la cual constituye una emergencia médica que requiere asistencia respiratoria hospitalaria.
¿Cómo funciona el nuevo tratamiento aprobado por COFEPRIS?
Aproximadamente el 95% de los pacientes son positivos a los anticuerpos anti-AChR, anti-MuSK y anti-LRP4. Con esto en mente, el tratamiento aprobado por la COFEPRIS es una terapia inmunoselectiva diseñada para reducir sustancialmente la inmunoglobulina G (IgG), incluyendo los autoanticuerpos de IgG dañinos, sin efectos adicionales detectables sobre otras funciones inmunitarias clave.
La aprobación de este autoanticuerpo monoclonal totalmente humano se basa en los datos del estudio pivotal en curso Vivacity-MG3, que cuenta con el criterio de valoración principal más prolongado de un ensayo de registro de un bloqueador del FcRn aprobado en adultos que viven con MGg.
Vale la pena mencionar que la nueva terapia ha sido aprobada en 11 países y regiones, incluidos la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA).
Beneficios demostrados durante los ensayos clínicos
Los estudios demostraron que la nueva terapia aprobada más el tratamiento estándar (SOC) proporciona un control sostenido superior de la enfermedad, el cual se mantuvo hasta las 24 semanas en comparación con placebo más SOC, medido por la mejora en la puntuación MG-ADLᵃ. Esto se traduce en que los pacientes recuperan funciones diarias esenciales, como masticar, tragar, hablar y respirar.
Los participantes que recibieron la nueva terapia más SOC mantuvieron mejoras hasta 96 semanas de seguimiento en el estudio de extensión abierta (OLE) en curso en MGg. Adicionalmente, la terapia demostró una reducción rápida, sustancial y sostenida en los niveles de autoanticuerpos de hasta 75% desde la primera dosis, y durante un período de seguimiento de 24 semanas.
“Los resultados clínicos observados en el estudio Vivacity-MG3 representan un avance significativo en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada y significan una esperanza importante para los más de 240 millones de pacientes que viven con enfermedades mediadas por autoanticuerpos. Los pacientes del estudio experimentaron un alivio sustancial de los síntomas y un control duradero de la enfermedad, lo que se tradujo en un mejor funcionamiento diario”, señaló Leandro Aldunate, Director de Asuntos Médicos de Johnson & Johnson México.
La aprobación de esta terapia por parte de la COFEPRIS no sólo representa un hito regulatorio, sino que también abre una nueva era de esperanza y control para los pacientes con miastenia gravis generalizada en el país.
