FDA levanta polémica por aprobación express de fármaco contra distrofia muscular

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La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos es reconocida mundialmente por sus estrictos estándares de calidad a la hora de aprobar cualquier fármaco o alimento que busque ser comercializado en la Unión Americana; sin embargo, ahora se encuentra siendo cuestionada por diversos expertos tras la aprobación de una controversial medicina para la distrofia muscular de Duchenne.

La polémica en torno a la aprobación del fármaco se debe a que ésta ha sido emitida en contra de las recomendaciones de los expertos contratados por la FDA para la evaluación del mismo, quienes alegan que el estudio clínico en el cual ha sido basada la aprobación fue demasiado pequeño (únicamente 12 niños) como para arrojar resultados contundentes, además de no haber contado con un adecuado grupo de control.

Los expertos también alegan que la decisión de la FDA ha sido altamente influenciada por los abogados de los niños que padecen este tipo de distrofia muscular, así como por Sarepta Therapeutics, la farmacéutica detrás del fármaco en cuestión, quienes inclinaron la balanza a su favor a pesar de no contar con evidencia concluyente de la efectividad y seguridad del medicamento.

Por si fuera poco, eteplirsen (nombre del fármaco en cuestión) es únicamente aplicable al 13 por ciento de los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne, por lo que estudios para atacar a pacientes con otro tipo de mutaciones continúa.

De acuerdo con Sarepta, el costo del tratamiento con eteplirsen asciende a los 300 mil dólares (5 millones 900 mil pesos) por año, prácticamente el doble del costo de los más nuevos tratamientos en contra del cáncer.

Si bien el fármaco ya ha sido aprobado por la FDA, la propia agencia ha urgido a la compañía farmacéutica a realizar otra prueba clínica que compruebe la efectividad del medicamento, algo que sin embargo parece complicado, pues según afirman los expertos son pocas las personas que optan por inscribirse a una prueba una vez que un fármaco es aprobado por temor a recibir el placebo.

Sin lugar a dudas una decisión que levanta muchas interrogantes en torno a la honorabilidad de la FDA, pues generalmente una aprobación tan “acelerada” se encuentra reservada para enfermedades que tratan condiciones sumamente serias o cuando se presenta un problema de salud pública como en el caso del zika.