La industria farmacéutica siempre se encuentra en movimiento y hoy se anunció una alianza para hacer frente a las enfermedades renales. Se trata de un convenio de colaboración y licenciamiento firmado entre Eli Lilly y Ascidian Therapeutics. De acuerdo con la información oficial el valor total de la transacción es de 1,900 millones de dólares.
Durante los últimos años los padecimientos renales se han consolidado como una de las mayores crisis de salud pública y economía médica. Con base en el reporte más reciente de Global Burden of Disease, se estima que existen alrededor de 850 millones de personas en el mundo con alguna enfermedad de este tipo.
¿En qué consiste la alianza entre Lilly y Ascidian Therapeutics?
El acuerdo de colaboración y licenciamiento global entre Eli Lilly y Ascidian Therapeutics está diseñado bajo una estructura de coinversión y división de fases de desarrollo muy clara. El objetivo central es aplicar la plataforma de edición de exones de ARN para diseñar tratamientos modificadores de la enfermedad dirigidos a patologías renales hereditarias (monogénicas).
Se trata de un movimiento de gran impacto económico y científico porque Lilly busca consolidar su presencia en las medicinas genéticas avanzadas sin la necesidad de alterar permanentemente el ADN.
La tecnología detrás de la colaboración: edición de exones de ARN
Lo que realmente hace atractiva a Ascidian para gigantes como Lilly es su enfoque único de edición de exones de ARN a escala de kilobases.
En lugar de utilizar herramientas como CRISPR para cortar el ADN, lo que conlleva riesgos de mutaciones permanentes fuera de objetivo o inserciones no deseadas, la plataforma de Ascidian reescribe el ARN utilizando la propia maquinaria de empalme natural de la célula. Su software reemplaza exones enteros defectuosos por exones de tipo salvaje sanos en una sola fase post-transcripcional.
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Principales ventajas frente a la terapia génica convencional
- Permite abordar genes masivos: Muchas enfermedades genéticas se originan en genes demasiado grandes para caber en los vectores de virus adenoasociados (AAV) tradicionales.
- Ideal para alta variación mutacional: Al sustituir exones completos en lugar de bases individuales, una sola terapia de Ascidian puede tratar a pacientes que tienen mutaciones distintas en una misma región del gen.
- Seguridad y durabilidad: Promete la durabilidad de una terapia génica convencional pero minimiza de manera drástica los riesgos asociados con la edición directa del genoma o la introducción de enzimas bacterianas extrañas.
Detalles financieros del acuerdo
Ascidian es elegible para recibir hasta 1,900 millones de dólares, cifra que incluye un pago inicial (upfront) no revelado, además de hitos por hitos de investigación, desarrollo clínico y metas comerciales. También recibirán regalías escalonadas por ventas globales.
Con respecto a la división de responsabilidades, Ascidian liderará la fase de descubrimiento inicial y ciertas actividades preclínicas seleccionadas.
Mientras que Lilly asumirá el control total del trabajo preclínico posterior, el desarrollo clínico, la manufactura a gran escala y la eventual comercialización global.
Además el acuerdo otorga a Lilly derechos exclusivos sobre ciertos objetivos terapéuticos renales específicos que aún no se han hecho públicos, pero incluye una opción para expandir la colaboración a más indicaciones. En tanto que Ascidian retiene la libertad de seguir desarrollando de manera independiente otros programas para el riñón o aliarse con otras farmacéuticas.
