De manera histórica las enfermedades raras han sido ignoradas en México. Los más afectados siempre son los pacientes porque no pueden acceder a los tratamientos necesarios para el manejo de sus padecimientos. Además muchas veces deben acudir con diversos especialistas antes de obtener un diagnóstico preciso y certero.
Otro punto a considerar es que el tiempo promedio para identificar este tipo de padecimientos es de 8 años. Durante ese lapso los pacientes se encuentran en un limbo porque no saben la enfermedad que tienen ni el tratamiento al que se deben someter.
¿Cuántas personas con enfermedades raras hay en México?
A pesar de que han existido intentos para crear un registro nacional oficial, hasta el momento no hay un censo oficial. Aunque de acuerdo con algunas estimaciones se piensa que hay entre 8 y 10 millones de personas con enfermedades raras en México.
La cifra no es menor porque representa cerca del 7–8% de la población nacional. Estas condiciones, que afectan a menos de 1 persona por cada 2,000 habitantes, suelen tener un origen genético (en el 80% de los casos) y se manifiestan en la infancia en más de la mitad de los pacientes.
Ante este panorama, se celebró el foro “Enfermedades Raras: Una Perspectiva de 360°” organizado por la Cámara Nacional de la Industria Farmacéutica (CANIFARMA), con el acompañamiento estratégico de HS Estudios Farmacoeconómicos.
El evento reunió a expertos clínicos, economistas de la salud, representantes institucionales y líderes de opinión para analizar los retos clínicos, regulatorios, económicos y sociales que enfrentan las personas con enfermedades raras en México.
La jornada fue moderada por la Dra. Brenda Cristina Sesman Bernal, quien es Médico Pediatra experta en la atención clínica de las enfermedades de baja prevalencia, quien introdujo el contexto nacional de estas patologías.
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La innovación médica no sólo beneficia a los pacientes
La conferencia magistral estuvo a cargo del Dr. Álvaro Hidalgo Vega, catedrático de la Universidad de Castilla-La Mancha, presidente de la Fundación Weber y de Weber LATAM en Ciudad de México, autor de numerosos libros y publicaciones científicas que lo consolidan como una de la voces más reconocidas en el ámbito de la economía de la salud a nivel global y experto en cuantificar el valor social de la innovación en enfermedades raras, quien presentó modelos internacionales de acceso y financiación para medicamentos huérfanos con propuestas aplicables al sistema mexicano.
Durante su plática sugirió que en la evaluación debe de haber una evaluación integral, y para ello incorporar el impacto social y los beneficios que aporta la innovación no solo a los pacientes, sino también al entorno y a la sociedad.
“La toma de decisiones respecto a la financiación de los medicamentos para Enfermedades Huérfanas necesita información de aspectos clínicos, utilización de recursos, afectación de calidad de vida e impacto económico desde un punto de vista de la sociedad. Si sumamos todos los pacientes con enfermedades raras ya no es un núcleo tan pequeño”, mencionó el Dr. Álvaro Hidalgo.
También abordó el tema de los acuerdos de entrada gestionada para medicamentos de alto costo, mencionando que en Europa han sido esenciales para permitir el acceso de medicamentos huérfanos, mostró formas alternativas de financiación como el Sistema de pago aplazado o fraccionado, el pago por resultados (resultado en salud vs resultados económicos, que buscan reducir la incertidumbre sobre la efectividad, seguridad o subpoblaciones a tratar) o el acuerdo de reembolso condicional, techos de gasto y cobertura con desarrollo de evidencia.
El futuro de la atención de las enfermedades raras
El Foro concluyó con una mesa de diálogo titulada “Perspectivas en el tratamiento de las enfermedades raras: Prioridad, equidad, inclusión y eficiencia”, con la participación del Dr. César Alberto Cruz Santiago, Lic. Leonardo Rojas Negrete, Lic. Nicolás Linares Cuéllar, Dra. Juana Inés Navarrete Martínez y el Dr. Juan Carlos Zenteno Ruíz, dentro de este diálogo se mencionó la importancia de un diagnóstico temprano para poder instalar un tratamiento capaz de modificar la historia natural de la enfermedad.
Del mismo modo se mencionó la pertinencia de fortalecer la evaluación de tecnologías en enfermedades raras, siendo primordial no solo considerar el precio de los medicamentos sino los efectos positivos en salud, considerando el principio de equidad para favorecer la inclusión de estas tecnologías, ya que en muchas ocasiones el medicamento huérfano puede ser la única y la última opción para este tipo de pacientes, observando en un gran número de casos, efectos positivos que cambian de manera significativa la calidad de vida de estos pacientes.
