La actividad clínica en terapias celulares y génicas refleja un cambio profundo en la industria farmacéutica. Según datos de Citeline Trialtrove (enero 2025) e IQVIA Institute (febrero 2025), el 82% de los ensayos clínicos en este campo son liderados por compañías emergentes de biopharma (EBP). De este porcentaje, el 77% corresponde a EBPs comerciales, mientras que solo el 6% pertenece a EBPs pre-comerciales, lo que evidencia la madurez creciente de este sector.

Los ensayos de inmunoterapias celulares, incluyendo CAR T, se concentran en oncología, con un éxito inicial en cánceres hematológicos que ya ha derivado en terapias disponibles en el mercado. Sin embargo, existe un interés creciente en su aplicación para tumores sólidos. En contraste, las terapias con células madre muestran una mayor diversidad de indicaciones: inmunología, neurología y metabolismo/endocrinología representan en conjunto el 58% de estos estudios.

Aunque las EBPs dominan el panorama, las grandes compañías mantienen un rol relevante en áreas específicas: 21% de los ensayos de terapia génica y 20% de los de CAR T son patrocinados por empresas de gran tamaño.

En cuanto a la geografía de los ensayos, China y Estados Unidos se consolidan como los países más utilizados para sitios de prueba en 2024, con una presencia significativa en todas las fases clínicas. Australia destaca por su entorno favorable para estudios de Fase I, mientras que países desarrollados como España, Canadá, Reino Unido, Alemania y Francia también figuran entre los más frecuentes, reflejando la correlación entre sitios de ensayo y mercados de lanzamiento comercial.

La selección de países responde no solo a la disponibilidad de pacientes y marcos regulatorios, sino también a estrategias de comercialización futura: realizar ensayos en un país puede facilitar la aprobación regulatoria y el acceso al mercado.

En conclusión, los datos de 2025 muestran que las compañías emergentes de biopharma son el motor principal de la innovación en terapias celulares y génicas, mientras que la distribución geográfica de los ensayos revela una estrategia global que combina ciencia, regulación y mercado.

Héctor Salinas es egresado del CECC Pedregal en la Licenciatura en Marketing y Publicidad. Cuenta con más de 10 años de experiencia en la industria pharma para el desarrollo de campañas y proyectos especiales para las principales farmacéuticas a nivel mundial. Actualmente es CEO de McCANN Health – Sistemas Integrales. AN IPG Health Company, agencia líder en el ramo farmacéutico con productos y marcas que cuentan con líderes en el mercado health.