El neurólogo e investigador del Hospital Universitario de Essen, en Alemania, Christoph Diener, describió, durante un video subido al sitio especializado Medscape, el desarrollo de una nueva terapia diseñada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, el cual ha tenido resultados positivos en un número considerable de pacientes.
De acuerdo con el doctor Diener, el estudio fue publicado en Lancet y sobre la base de los estudios con los que se trabaja actualmente, esta podría ser una alternativa para atender esta enfermedad.
Todos ustedes (refiriéndose a la comunidad médica y científica) saben que la atrofia muscular espinal desarrollada en los infantes es una enfermedad terrible que resulta en la muerte del paciente.
No obstante, por primera vez en la historia hay un antisentido con la capacidad de ofrecer un nuevo panorama: el nusinersen.
Dicho compuesto fue administrado a 20 participantes vía intratecal con la intención de promover una proteína protectora. El resultado del estudio fue seguro, positivo y eficaz en la mayoría de los niños.
Por otro lado, el neurocirujano aseguró que hay un segundo ensayo realizado, ahora, en adultos que tuvo efectos similares. Así que, aunque no se ha publicado, se espera que pronto se haga de conocimiento general, las conclusiones de este trabajo de investigación.
Finalmente, debido a sus efectos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (US Food and Drug Administration) dio conocer a finales de 2016 la aprobación a esta nueva terapia.
