Un equipo de investigadores anunció hoy el lanzamiento del primer ensayo clínico en humanos del mundo aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Esto, con células madre para tratar la espina bífida.
¿Qué es la espina bífida?
La enfermedad es un defecto de nacimiento que ocurre cuando la columna vertebral y la médula espinal no se forman correctamente. Sin tratamiento, la médula espinal que queda expuesta causa daños neurológicos graves. Mismos que pueden resultar en distintos problemas, incluyendo discapacidades cognitivas, urinarias, intestinales y de movilidad durante toda la vida.
El tratamiento publicado como; “Ensayo de Cura: Terapia Celular para Reparación de Mielomeningocele en Útero” lo llevará adelante un equipo de UC Davis Health.
Pero, ¿en qué consiste?
Consiste en un procedimiento quirúrgico que se combina con el uso de un “parche” único de célula madre para reparar el defecto antes del nacimiento. Según informaron desde UC Davis Health, el cirujano fetal colocará un soporte biológico de células madre mesenquimales de placenta, directamente sobre la médula ósea.
El Dr. Claudio Dufour, Director Médico de BioCells explica: “las células madre mesenquimales que están presente en los tejidos, pueden ser eficaces en el tratamiento de muchas enfermedades gracias a su flexibilidad y diversidad. Cada vez más centros a nivel mundial, se encuentran llevando adelante ensayos clínicos con estas células madre adultas. Que el tratamiento de Espina Bífida sea uno de ellos es alentador. Por eso, es importante fomentar la guarda de la sangre de cordón umbilical, y en especial el tejido de cordón umbilical, fuente de células mesenquimales, para poder llevar adelante este tipo de investigaciones”.
Se realiza mientras el bebé está en el útero
Este tratamiento único en su tipo se realiza mientras el bebé está todavía en el vientre de la madre (en el útero). Será el procedimiento quirúrgico estándar combinado con el uso de un “parche” único de célula madre para reparar el defecto antes del nacimiento.
“Actualmente el tratamiento estándar para nuestros pacientes es la cirugía fetal que, si bien es prometedora, todavía deja a más de la mitad de los niños con espina bífida sin poder caminar independientemente”, dijo Diana Farmer, profesora y jefa de cirugía en UC Davis Health e investigadora principal en el estudio. “Hay una necesidad extraordinaria de un tratamiento que prevenga o reduzca la gravedad de esta enfermedad devastadora. Nuestro equipo ha dedicado más de una década trabajando para llegar a este punto de poder probar una terapia tan prometedora”.
El nuevo tratamiento evitará impedimentos devastadores
Los expertos aseguran que esperan poder reparar en forma segura y exitosa el defecto de nacimiento que ocurre cuando el tejido protector en desarrollo alrededor de la médula ósea del bebé. Ya que ésta no logra cerrarse completamente antes del nacimiento.
Por otro lado, el codirector del laboratorio quirúrgico de ingeniería biomédica de UC Davis. “Nuestro enfoque de terapia celular, en combinación con la cirugía, debería promover la regeneración de tejidos y ayudar a los pacientes a evitar impedimentos devastadores durante toda su vida”.
Las células madre estén libres de infección
“Nos hemos estado preparando para este importante ensayo clínico por muchos años”, dijo Jan Nolta, directora del Programa de Células Madre de UC Davis. “A estas células madre mesenquimales generalmente las llamamos los ‘paramédicos’ del cuerpo porque producen factores curativos. Son ideales para reparar tejidos dañados en algo como espina bífida. Además, nuestro establecimiento de Buenas Prácticas de Producción (GMP) asegura que las células madre estén libres de infección y apropiadamente especializadas según pautas de la FDA”.
Con información de UC Davis Health.
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