La FDA aprueba la primera terapia celular CAR T frente a BCMA

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La FDA, agencia norteamericana reguladora del medicamento, ha autorizado en conjunto con Bristol Myers Squibb, la idecabtagene vicleucel (ide-cel) como primera terapia o inmunoterapia de células T dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA).

Esta es la primera terapia celular CAR T dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA) para el mieloma múltiple en recaída o refractario y estará destinado a pacientes adultos con mieloma múltiple que presentan recaída tras haber recibido cuatro o más líneas de tratamiento previas.

¿Cómo funciona?

“Las terapias celulares CAR-T han mostrado un transformador potencial en el tratamiento de neoplasias hematológicas y, junto con Bluebird bio, estamos orgullosos de poder ofrecer la primera terapia celular CAR- T para los pacientes indicados con mieloma múltiple en recaída o refractario ya tratados con tres grupos farmacológicos diferentes, dándoles así la oportunidad de alcanzar una respuesta duradera”, ha declarado Samit Hirawat, director médico de Bristol Myers Squibb.

“Bristol Myers Squibb es actualmente el único laboratorio con dos terapias celulares CAR-T aprobadas con distintas dianas, CD19 y BCMA. Siendo nuestra segunda terapia celular CAR-T aprobada por la FDA, ide-cel subraya nuestro compromiso por cumplir nuestra promesa de terapias celulares para pacientes que luchan contra cánceres hematológicos agresivos y avanzados con limitadas opciones terapéuticas eficaces”.

“En el estudio KarMMa, ide-cel alcanzó respuestas rápidas en la mayoría de los pacientes, y estas respuestas profundas y duraderas se observaron en pacientes con mieloma múltiple refractario y ya tratados con tres grupos farmacológicos diferentes”, ha señalado Nikhil C. Munshi, director adjunto del The Jerome Lipper Multiple Myeloma Center en el Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Massachusetts. “Como médico que trata a estos pacientes, suelo tener pacientes con mieloma múltiple en recaída que necesitan urgentemente tratamientos nuevos. Ahora, con la aprobación de ide-cel como primera terapia celular CAR-T anti-BCMA, estamos encantados de poder ofrecer a los pacientes una opción de tratamiento nueva, personalizada y eficaz mediante una perfusión única”.

Primer tratamiento aprobado

Como señalan desde BMS, se ha creado una red para “respaldar la fabricación rápida y fiable de ide-cel y garantizar la capacidad para satisfacer la demanda de los pacientes”. Ide-cel se fabricará para cada paciente individualmente utilizando las propias células T del paciente en la planta de fabricación de inmunoterapias celulares que tiene la compañía en Summit, Nueva Jersey.

“Nuestro recorrido hasta la actual aprobación de ide-cel comenzó hace casi una década con la investigación de vanguardia de Bluebird bio, y desde entonces ha venido impulsado por nuestra misión de ofrecer a los pacientes con mieloma múltiple una estrategia nueva para combatir esta enfermedad implacable. Este logro no habría sido posible sin todos los pacientes, cuidadores, investigadores y personal sanitario que han participado en nuestros ensayos clínicos, así como sin la extraordinaria colaboración de la FDA”, ha señalado Nick Leschly, director de Bluebird bio. “Este anuncio supone un hito importante para Bluebird bio, al tratarse de nuestro primer tratamiento aprobado en oncología y nuestro primer tratamiento aprobado en Estados Unidos”.

Incidencia mundial

Según datos de Celgene, la frecuencia de esta enfermedad de acuerdo a la OMS corresponde alrededor del 1% de todos los cánceres malignos y del 10 al 15% de los cánceres hematológicos.

Esta enfermedad rara vez afecta a pacientes menores de 30 años, en su mayoría se presenta en personas mayores a 50 años. De acuerdo a un estudio realizado en La Clínica Mayo, con más de 4082 pacientes, la mediana de edad es de 63 años. De acuerdo a la NCCN (National Comprehensive Cancer Network) la edad promedio en las mujeres es de 61 años y 62 años en los hombres.

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