Terapia genética podría ser el fin de los ‘niños burbuja’

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Las enfermedades raras son aquellas que tienen una baja incidencia en la población. Para ser considerada como rara, cada padecimiento sólo puede afectar a un número limitado de personas. Concretamente, cuando afecta a 5 de cada 10.000 habitantes.

Como es el caso del Síndrome del niño burbuja una enfermedad causada por diferentes causas genéticas que provocan que el sistema inmunitario del niño se vuelva hiper vulnerable a contraer infecciones. Por esta razón los pequeños son condenados a vivir en aislamiento, pues el ataque de algo tan sencillo como una gripa podría ser mortal para su cuerpo.

En el pasado el único único tratamiento conocido para este padecimiento era a través del trasplante de médula osea, pero en la actualidad gracias a una investigación realizada por la Dra. Ewelina Mamcarz, miembro de la facultad en el departamento de Trasplantes de Médula Ósea del Hospital Pediátrico de Investigación de St. Jude en Memphis, Tennessee, se desarrolló una nueva terapia enfocada en la IDCG ligada al X, el tipo más común de la enfermedad, la cual utiliza una forma inactiva del VIH para introducir cambios genéticos en las células de la médula ósea de los pacientes de forma que su sistema comenzaría a realizar el trabajo por si solo, produciendo los tres tipos de células inmunitarias como un cuerpo sano.

Para este investigación fueron estudiados 7 niños a los cuales trataron con terapias genéticas; para alegría de Mamcarz y sus colaboradores después de seis semanas 6 de ellos pudieron salir del hospital y comenzar a vivir vidas normales y el séptimo sigue en tratamiento.

Según estos resultados los especialistas creen que podría ser una cura para la inmunodeficiencia combinada grave (IDCG).

Estos pequeños salieron del hospital después de entre cuatro y seis semanas, y estamos siguiendo a esos bebés de forma ambulatoria. El último bebé acabó el tratamiento hace apenas seis semanas, y su sistema inmunitario sigue en el proceso de construirse a sí mismo, señaló Mamcarz.