Un equipo de científicos del Spark Therapeutics (ST), un oranización médica y científica fundada en marzo de 2013 como resultado de la tecnología y el conocimiento acumulado durante más de dos décadas en el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP)¹, desarrollaron una terapia génica que podría revolucionar el tratamiento de la hemofilia para siempre.
Con esto en mente y de acuerdo con la información depositada en un artículo publicado por la cadena de noticias de la revista médica y científica del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT, por sus siglas en inglés), Technology Review, la terapia génica se basa en la administración reguladas de virus modificados genéticamente en el hígado de los pacientes pediátricos².
En esa tesitura, los científicos de ST detallaron que el procedimiento que se siguió para el establecimiento de estos resultados se concentró en la administración del tratamiento en 10 pacientes que recibieron virus editados para el surtido del gen faltante en sus hígados. 18 meses después de iniciado el tratamiento, se registró un 34 por ciento de normalidad en el agente de coagulación.
Los pacientes con hemofilia B carecen de un gen que ayuda a crear el factor IX, una proteína que coagula la sangre, lo que dificulta que incluso las pequeñas hemorragias se detengan. 10 pacientes recibieron virus editados diseñados para administrar el gen faltante a sus hígados. Dieciocho meses después del tratamiento, en promedio sus hígados hicieron un 34 por ciento del nivel normal del agente de coagulación. Puede sonar poco, pero fue suficiente para que nueve pacientes no tuvieran hemorragia y ocho no requirieron inyecciones regulares de agente coagulante.
¹ Spark Therapeutics es una compañía de terapia génica de fase clínica tardía que cotiza en bolsa. Sus terapias de investigación tienen el potencial de proporcionar efectos duraderos. Leer más…
² Cfr. The New England Journal of Medicine. (2017). Hemophilia B Gene therapy with a factor IX variant of high specific activity. Disponible en: https://goo.gl/6sbgbX
Imagen: Bigstock
