Sanofi revela datos prometedores para el medicamento contra hemofilia

Un fármaco experimental para la hemofilia redujo los episodios de hemorragia en un 90% en los pacientes. Los cuales lo tomaron en comparación con los que recibieron tratamientos estándar en un ensayo clínico en etapa avanzada

Sanofi hemofilia: Un fármaco experimental para la hemofilia redujo los episodios de hemorragia en un 90% en los pacientes. Los cuales lo tomaron en comparación con los que recibieron tratamientos estándar en un ensayo clínico en etapa avanzada. Esto, según los datos revelados en una reunión médica el martes.

Durante un período de más de seis meses, 40 de los 79 pacientes que recibieron fitusiran no tuvieron hemorragias

Los datos provienen de un ensayo de fitusiran, un fármaco modulador de ARN, en pacientes con hemofilia A y hemofilia B. Los cuales no han desarrollado inhibidores, un tipo de respuesta del sistema inmunológico que reduce la efectividad de los tratamientos estándar.

Durante un período de más de seis meses, 40 de los 79 pacientes que recibieron fitusiran no tuvieron hemorragias que requirieran tratamiento con las llamadas terapias de reemplazo de factor. En comparación con una tasa de hemorragia anual de 21,8 para los que recibieron medicamentos típicos.

Los resultados se dieron a conocer en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, o ASH. Anteriormente, en la misma reunión, el desarrollador Sanofi describió los datos completos de un ensayo en pacientes con hemofilia con inhibidores. El ensayo tuvo resultados casi idénticos a los del estudio sin inhibidores en términos de reducción del sangrado. En comparación con los pacientes que recibieron otros tratamientos a pedido.

Sanofi podría lanzar el fármaco para hemofilia después de que las terapias génicas de BioMarin Pharmaceutical y UniQure lleguen al mercado

Fitusiran promete ayudar a las personas con hemofilia a reducir su dependencia de las terapias de reemplazo de factor, que tratan y previenen los incidentes hemorrágicos mediante infusiones frecuentes de proteínas que faltan en el torrente sanguíneo. Sin embargo, Sanofi podría lanzar el fármaco después de que las terapias génicas de BioMarin Pharmaceutical y UniQure lleguen al mercado. Como posibles tratamientos únicos, cada una de esas terapias podría resultar una dura competencia.

Los médicos también pueden mostrarse reacios a cambiar de tratamiento para los pacientes que están estables con las terapias de reemplazo de factor, lo que constituye otro obstáculo para la absorción de fitusiran.

Lo que Sanofi espera lograr es un medicamento único que se pueda usar ampliamente en pacientes con hemofilia A o B. Así como en aquellos pacientes gravemente enfermos que desarrollan inhibidores de las terapias de reemplazo de factor.

Neuville, France – March 14, 2017: Sanofi building and office. Sanofi is a French multinational pharmaceutical company headquartered in Gentilly, France

La compañía afirma que una inyección subcutánea administrada una vez al mes será atractiva para los pacientes

Además, la compañía afirma que una inyección subcutánea administrada una vez al mes será atractiva para los pacientes. Los cuales, actualmente deben recibir infusiones intravenosas varias veces a la semana en el caso de las terapias de reemplazo de factor, o tan a menudo como una vez a la semana con otro medicamento aprobado, Hemlibra de Roche.

“Si miramos a nivel mundial, aproximadamente el 70% de los pacientes en todo el mundo no tienen acceso a la terapia de reemplazo de factor regular”. Dijo Steven Pipe, profesor de medicina de la Universidad de Michigan, en una conferencia de prensa que describe los nuevos datos en -pacientes inhibidores.

Pero esa promesa se equilibra con algunas preocupaciones de seguridad sobre los coágulos de sangre. El trabajo clínico se suspendió en 2017 tras la muerte de un paciente debido a coágulos de sangre . Y en 2020, Sanofi pausó la dosificación nuevamente después de un incidente de coagulación sanguínea no fatal.

En respuesta, Sanofi instituyó dosis más bajas y ajustes de dosis basados ​​en el monitoreo del paciente en los ensayos clínicos. Lo que podría hacer que el medicamento sea menos conveniente de usar.

Los retrasos y ajustes han ralentizado su progreso y ahora Sanofi no pedirá a la Administración de Alimentos y Medicamentos que lo apruebe hasta 2024. (Fitusiran tiene licencia de Alnylam Pharmaceuticals, que compartió el desarrollo con Sanofi hasta que las empresas reestructuraron su alianza de investigación en 2018).

Como resultado, fitusiran podría retrasarse dos años o más en una terapia génica para la hemofilia A de BioMarin y otra para la hemofilia B de UniQure, las cuales deben estar al frente de los reguladores en 2022.

Los pacientes que recibieron fitusiran también presentaron elevaciones de las enzimas hepáticas

En el ensayo con pacientes que no han desarrollado inhibidores, no hubo coágulos de sangre entre los pacientes que recibieron fitusiran. En el ensayo de inhibidores, sin embargo, se observaron coágulos en dos pacientes, uno de los cuales los tenía en tres lugares diferentes.

Los pacientes que recibieron fitusiran también presentaron elevaciones de las enzimas hepáticas, que los reguladores observan de cerca porque puede ser un signo de daño al órgano. En el ensayo sin inhibidores hubo 15 casos de enzimas hepáticas elevadas, y en el ensayo con inhibidores hubo 11

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