La FDA aprueba un nuevo y costoso tratamiento para una forma de sarcoma ultra raro y agresivo

La FDA aprobó el martes el primer fármaco de Aadi Bioscience y el primer tratamiento aprobado específicamente para pacientes con una forma de sarcoma ultra rara y agresiva que se presenta principalmente en mujeres.

La FDA aprobó el martes el primer fármaco de Aadi Bioscience y el primer tratamiento aprobado específicamente para pacientes con una forma de sarcoma ultra rara y agresiva que se presenta principalmente en mujeres.

Los resultados del  tratamiento mostraron una tasa de respuesta general evaluada por una revisión independiente del 39%

La aprobación del fármaco, conocido como Fyarro, es para aquellos con un tumor de células epitelioides perivasculares malignas metastásicas o no resecables localmente avanzado (PEComa), y se basa en un ensayo de fase II.

Los resultados mostraron una tasa de respuesta general evaluada por una revisión independiente del 39%. Con dos pacientes que lograron una respuesta completa después de un seguimiento prolongado, dijo Aadi. La compañía también dijo que entre los que respondieron, el 92% tuvo una respuesta que duró más o igual a seis meses.

El 67% tuvo una respuesta que duró más o igual a 12 meses; y el 58% tuvo una respuesta de duración superior o igual a dos años.

La compañía dijo que el medicamento tendrá un precio de WAC de aproximadamente $ 39,000 por mes, o $ 468,000 por año.

El director de operaciones de Aadi, Brendan Delaney, dijo en la llamada a inversionistas del martes:

“El costo de adquisición al por mayor de FYARRO para un vial de 100 miligramos de un solo uso es de $ 6,785.00. Teniendo en cuenta la variabilidad del área de superficie corporal del paciente y las modificaciones de dosis. Proyectamos el costo de adquisición al por mayor para un mes de FYARRO terapia en aproximadamente $ 39,000. Los descuentos legales del gobierno, como los reembolsos de Medicaid, las ventas a entidades cubiertas por la 340B y las instalaciones de VA, entre otros, reducirán el precio neto que recibirá Aadi Bioscience entre un 15% y un 20% aproximadamente ”.

Delaney agregó en una declaración enviada por correo electrónico a Endpoints News: “Estas estimaciones de precios son aproximadas y variarán según el paciente y otros factores (peso corporal, etc.). Creemos que este precio es apropiado dada la gran necesidad de PEComa, la pequeña población de pacientes y el perfil clínico general de FYARRO”.

Las acciones de la compañía subieron más del 25%

Andrew Wagner, oncólogo principal del Dana-Farber Cancer Institute e investigador principal del ensayo fundamental. Dijo en un comunicado que Fyarro proporcionará a los médicos “una nueva arma para tratar a los pacientes con esta rara enfermedad”.

Las acciones de la compañía subieron más del 25% en las operaciones previas al mercado el martes. Pero luego cayeron a un aumento de alrededor del 6% por la mañana.

Fyarro fue creado por el fundador de Aadi y CEO Neil Desai, ex global de I + jefe D en Abraxis. El cual intentó desarrollar un enfoque similar a la que él y Patrick Soon-Shiong utiliza para crear fármacos contra el cáncer superproducción Abraxane, que está ahora en la edad corta. Abraxane era una quimioterapia de hace décadas, envuelta en una capa de albúmina que engaña a las células tumorales para que absorban el agente que mata el tumor.

Desai tomó un fármaco inmunomodulador de hace décadas

Con Fyarro, Desai tomó un tratamiento inmunomodulador de hace décadas, la rapamicina, y lo recubrió con una capa de albúmina similar. Una vez absorbido por el tumor, derriba mTOR, una proteína que se ha relacionado durante mucho tiempo con la proliferación tumoral, entre otras cosas.

La empresa no respondió a una solicitud de comentarios sobre el precio del nuevo tratamiento.

En mayo, Aadi se fusionó con la empresa pública de biotecnología Aerpio Pharmaceuticals y recaudó $ 155 millones de inversionistas privados para comercializar Fyarro.

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