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Según Statista, en 2021, había 185.318 personas en todo el mundo con hemofilia A.
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En 2021, se confirmó que casi 234 mil personas padecían hemofilia en todo el mundo.
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Según Statista, en 2021, alrededor del 81% de todas las personas diagnosticadas de hemofilia A en el mundo eran varones.
El regulador de salud de la Unión Europea dijo este viernes que ha recomendado otorgar una autorización de comercialización condicional para una terapia génica para tratar la hemofilia B, un trastorno hemorrágico raro que es causado por anomalías genéticas de la farmacéutica australiana CSL Ltd y su socio uniQure NV.
Aproximadamente una de cada 40,000 personas se ve afectada por el trastorno hemorrágico, causado por una mutación genética que dificulta la capacidad del cuerpo para producir el factor IX de la proteína de coagulación.
En caso de que se apruebe, el tratamiento, con la marca Hemgenix, será la primera terapia génica en la Unión Europea para la afección que generalmente se trata con inyecciones regulares de factor IX, dijo la Agencia Europea de Medicamentos.
Cabe mencionar que la farmacéutica CSL había adquirido los derechos globales exclusivos de Hemgenix en mayo del año pasado de uniQure NV.
Asimismo, en noviembre, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Hemgenix para el tratamiento de un trastorno genético raro de la coagulación de la sangre, seguido por CSL Ltd que fijó el precio de lista de la terapia en 3.5 millones de dólares, lo que la convirtió en el tratamiento más caro del mundo.
¿Qué es el trastorno hemorrágico?
De acuerdo con el Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre (NHLBI por sus siglas en inglés), los trastornos hemorrágicos son afecciones infrecuentes que afectan la forma en que el cuerpo controla la coagulación. Si la sangre no coagula normalmente, posiblemente experimente problemas por sangrado excesivo después de una lesión o cirugía.
Si la sangre no coagula normalmente, posiblemente experimente problemas por sangrado excesivo después de una lesión o cirugía. Este tema de salud se centrará en los trastornos hemorrágicos que son causados por problemas con los factores de coagulación, incluida la hemofilia y la enfermedad de von Willebrand.
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