SaludiarioEL MEDIO PARA MÉDICOS

Un adolescente francés recibió un tratamiento en el Hospital Infantil Necker de París para tratar su padecimiento por células falciformes con el que se obtuvo remisión clínica completa. Este procedimiento ofrece esperanza a millones de personas este trastorno sanguíneo.

El tratamiento es pionero por cambiar el ADN de la médula ósea del paciente, éste, a su vez, permite que se produzcan glóbulos rojos saludables. El procedimiento ha logrado ser efectivo, ya que durante 15 meses el adolescente no ha tomado ningún medicamento para tratar su enfermedad.

Esta enfermedad provoca que las células deformadas bloqueen el flujo de sangre alrededor del curso, esto causa un dolor intenso, daño de órganos en los pacientes que resulta fatal.

El adolescente que recibió el tratamiento tenía un daño interno severo y necesitaba que se le quitara el bazo, incluso cambiarle las caderas; cada mes debía asistir al hospital para recibir transfusiones de sangre que le ayudaban a diluir su sangre. Sin embargo el remedio llegó cuando cumplió los 13 años, cuando los médicos del Necker Children’s Hospital de Paris le quitaron la medula ósea, luego la modificaron genéticamente en el laboratorio con el objeto revertir el defecto en su ADN.

Para ello se utilizó un virus que infectó su médula ósea y después se le volvió a colocar al paciente. Los resultados del estudio se publicaron en el New England Journal of Medicine, en los que se expone que el paciente ha estado produciendo sangre normalmente desde hace 15 meses.

El profesor de Medicina de la Universidad de París, Philippe Leboulch, declaró a la BBC que “hasta ahora el paciente no presenta los signos de la enfermedad ni dolor ni necesita hospitalizaron, tampoco necesita una transfusión. Estamos muy contentos con eso”. Sin embargo, advirtió que necesita realizar la misma terapia a muchos pacientes para decir que el tratamiento es confiable, como ocurre en una terapia convencional. 

Por ahora, los médicos no desean utilizar la palabra cura ya que sólo se trata de un paciente, no obstante, se trata de un tratamiento que muestra un gran potencial para transformar las vidas de aquellas personas con células falciformes.

La Dra. Deborah Gill, especialista en genética, de la Universidad de Oxford, declaró a la BBC: “He trabajado en terapia génica durante mucho tiempo dando pequeños pasos por eso sabemos que se necesitan años de trabajo. Pero aquí tiene a alguien que ha recibido terapia génica y el paciente ha presentado remisión clínica completa, eso es un gran paso”.

Desafortunadamente el procedimiento es costoso lo que resulta difícil llevar a cabo en hospitales y laboratorios de vanguardia y la mayoría de pacientes con células falciformes se encuentran en África. Así que el desafío de los investigadores será transformar el tratamiento para que pueda ayudar a millones de personas.