- El que ahora es el medicamento más caro del mundo es el primer y único tratamiento de terapia génica de una sola vez para adultos con hemofilia B.
- Durante los ensayos clínicos el fármaco logró reducir la tasa de hemorragias anuales.
- Acaba de ser aprobado por la FDA y tiene un costo de 3.5 millones de dólares.
Durante el último medio siglo se ha logrado un incremento exponencial en la esperanza de vida a nivel global. Las personas cada vez viven más tiempo y uno de los motivos es el desarrollo de nuevos fármacos contra una amplia gama de enfermedades. De hecho, hay un medicamento que acaba de ser aprobado y rompió el récord con el que se convirtió en el más caro del mundo.
Antes que nada es necesario mencionar el que ostentaba esta hazaña hasta antes del 2022. Se trata de Zolgensma, el cual fue diseñado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Fue desarrollado por el laboratorio Novartis y se administra por vía intravenosa.
Su comercialización empezó en el 2019 y la principal indicación es que solo lo pueden recibir niños menores de dos años. Mientras que el tratamiento completo de este fármaco es de dos millones de dólares.
Durante un par de años fue considerado el medicamento más caro del mundo pero ahora ya no será así. Todo es debido a la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) de Hemgenix que ahora tiene el nuevo récord.
¿Para qué funciona?
Desarrollado por CSL Behring, está indicado contra la hemofilia B y tiene un precio de 3.5 millones de dólares. Nunca antes una fórmula había tenido un costo tan elevado para el público.
Today, we approved a gene therapy for the treatment of adults with Hemophilia B who currently use Factor IX prophylaxis therapy, or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes. https://t.co/LR6v9KXxM8 pic.twitter.com/lN8iue1mXK
— U.S. FDA (@US_FDA) November 22, 2022
Con respecto a sus indicaciones, hasta ahora es el primer y único tratamiento de terapia génica de una sola vez para adultos con hemofilia B. Se recomienda para personas que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX o tienen hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida. También para quienes tienen episodios de sangrado espontáneo grave repetidos.
Por su parte, durante los ensayos clínicos el fármaco logró reducir la tasa de hemorragias anuales. Mientras que el 94% de los pacientes interrumpieron la profilaxis con factor IX y permanecieron libres de profilaxis después del tratamiento.
En tanto que Hemgenix es un producto de terapia génica de una sola vez que se administra como una dosis única por infusión IV. Consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado.
Reacciones adversas que provoca
Con respecto a las reacciones adversas más comunes, se mencionan elevaciones de las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe.
Por lo pronto, el que ahora es el medicamento más caro del mundo ya se encuentra disponible en Estados Unidos. Ahora se espera que el fabricante empiece los trámites para solicitar su aprobación sanitaria en otros países y pueda estar al alcance de más personas.
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