La FDA aprueba la primera terapia de Novartis para la leucemia mieloide crónica

Scemblix es el primer tratamiento aprobado por la FDA en su clase para la leucemia mieloide crónica que actúa uniéndose al bolsillo de miristoilo ABL.

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Novartis Scemblix (asciminib) para dos indicaciones en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC).

El primer tratamiento aprobado por la FDA en su clase

Scemblix es el primer tratamiento aprobado por la FDA en su clase para la leucemia mieloide crónica que actúa uniéndose al bolsillo de miristoilo ABL.

Está indicado para pacientes adultos con diagnóstico de LMC con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (Ph + CML-CP). Los cuales, se hayan sometido al menos a dos rondas de tratamiento con inhibidores de la tirosina quinasa (TKI).

Las aprobaciones adicionales bajo el Programa de Aprobación Acelerada dependerán de evidencia adicional de beneficios clínicos. Además, se permite el uso de Scemblix en pacientes adultos con el mismo diagnóstico pero con una mutación T31RI.

Sobre Scemblix

También conocido como inhibidor de STAMP, Scemblix actúa uniéndose al bolsillo de miristoilo ABL. Ofreciendo un rayo de esperanza para los pacientes que han sido intolerantes a las terapias actuales de TKI y / o han experimentado resistencia.

Los estudios muestran que alrededor del 55% de los que han tomado dos inhibidores de la tirosina quinasa experimentaron intolerancia. Mientras que hasta el 70% no pueden alcanzar una respuesta molecular mayor (MMR) en dos años.

Aquellos con una mutación T31RI generalmente son resistentes a los inhibidores de la tirosina quinasa, dejándolos sin otra opción que sufrir la progresión. La mutación ocurre en el gen BCR-ABL1 defectuoso. El cual, está relacionado con la producción excesiva de células que conducen a la leucemia.

Sobre la decisión del la FDA

La decisión de la FDA se basa en los resultados positivos del ensayo de fase III ASCEMBL y un ensayo de fase I en pacientes con Ph + CML-CP con mutación T31RI.

Durante el período de estudio de 24 semanas, Scemblix fue capaz de casi duplicar la tasa de respuesta molecular (MMR). Esto, en comparación con el Bosulif (bosutinib) actualmente utilizado, mientras que el porcentaje de pacientes que interrumpieron el tratamiento debido a reacciones adversas fue solo del 7% (frente a 25 % en Bosulif).

Algunas de las reacciones adversas observadas con Scemblix son dolor musculoesquelético, disminución de la hemoglobina, plaquetas, recuento de neutrófilos, infecciones del tracto respiratorio superior, aumento de la creatina quinasa, triglicéridos y alanina aminotransferasa (ALT).

“La leucemia mieloide crónica puede ser difícil de tratar cuando los tratamientos actualmente disponibles fallan a los pacientes, cuando los efectos secundarios del tratamiento no se pueden tolerar o, en ocasiones, ambos.

La incorporación de Scemblix al panorama del tratamiento de la leucemia mieloide

“La incorporación de Scemblix al panorama del tratamiento de la leucemia mieloide crónica nos brinda un enfoque novedoso para combatir este cáncer de la sangre, lo que ayuda a abordar los desafíos clínicos. en pacientes que luchan después de cambiar a un segundo tratamiento, así como en pacientes que desarrollan la mutación T315I y enfrentan resultados significativamente peores”. Señaló el Dr. Michael J. Mauro, hematólogo y líder del programa de neoplasias mieloproliferativas del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), en el mismo comunicado de prensa.

Novartis ha comenzado a solicitar aprobaciones regulatorias en múltiples regiones y países

Scemblix, que se ofrece en forma de tableta, ahora está disponible para que los médicos prescriban a pacientes adultos calificados en los Estados Unidos. Aquellos que estén calificados para tomar el medicamento deben informar a sus médicos sobre cualquier historial de problemas cardíacos, pancreatitis o coágulos de sangre.

No se recomienda para mujeres embarazadas, y las que amamantan deben esperar al menos una semana para reanudar después de tomar el medicamento. Aún no se sabe si es eficaz y seguro en los niños.

Según los informes, Novartis ha comenzado a solicitar aprobaciones regulatorias en múltiples regiones y países.

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